SMA BİLİM KURULU TOPLANTISINA İLİŞKİN AÇIKLAMA

0

BEĞENDİM

ABONE OL

News

0

Sma Bilim Kurulu Toplantısına İlişkin Açıklama,Bugün Spinal Musküler Atrofi Bilim Kurulumuz Çok Önemli Bir Gündemle Toplandı. Toplantıda Sma Taramalarının Sonuçları, Tedavisi Devam Eden Hastaların Tedavi Süreçleri Ve Tedavi Yöntemlerindeki Son Gelişmeler Ele Alındı.

SMA Bilim Kurulu Toplantısına İlişkin Açıklama

Bilindiği Üzere Sma Kalıtsal, İlerleyici, Kronik, Nörolojik Bir Hastalıktır. 2016 Yılına Kadar Dünyada Bilinen Bir Tedavisi Olmayan Bu Hastalık Dolayısıyla Hastalığın Tip 1 Formu Görülen Bebeklerin %90’ına Yakınını 2 Yaşına Gelmeden Kaybediyorduk. 2016 Yılında Nusinersen Etken Maddeli İlacın Dünyada Uygulanmaya Başlanmasından Sonra Bu Bebekleri Hayatta Tutmak İçin Bir İmkan Oluştu. Bu Gelişmenin Hemen Akabinde Ülkemizde Pek Çok Dünya Ülkesinde Örnek Olabilecek Şekilde Nusinersen Tedavisi Tüm Hastalarımıza Ücretsiz Olarak Verilmeye Başlandı. Şu Anda 1024 Hastamız Bu Tedaviyi Ücretsiz Olarak Alıyor.

Zaman İçerisinde Bilimsel Veriler Bu Tedavinin Daha Etkin Olması İçin Mümkün Olan En Erken Zamanda Uygulanmasının Gerekli Olduğunu Gösterdi

Zaman İçerisinde Bilimsel Veriler Bu Tedavinin Daha Etkin Olması İçin Mümkün Olan En Erken Zamanda Uygulanmasının Gerekli Olduğunu Gösterdi. Bunu Sağlamak İçin Yenidoğan Döneminde Hastalığın Taranarak Tedavinin Mümkünse Bulgular Gelişmeden Verilmesi Önemlidir. Sağlık Bakanlığı Olarak Bilim Kurulumuzun Tavsiyeleri Doğrultusunda Ülkemizin Her Köşesinde Doğan Tüm Bebekleri Kapsayacak Şekilde Mayıs 2022’de Sma Yeni Doğan Tarama Programını Başlattık. Bu Kapsamda Bugüne Kadar 753.350 Bebek Sma Açısından Tarandı. Bu Bebeklerden İlaç Tedavisi Alması Gerektiği Hekimlerince Tespit Edilenlere En Kısa Sürede Tedavilerini Ulaştırdık. Yenidoğan Tarama Programında Tanı Alarak Nusinersen Tedavisinin Yükleme Dozu Tamamlanan Bebeklerimizde İlk 6 Aylık Süreçte Sağ Kalım Oranımız %100 Olarak Gerçekleşti.

Sma Konusundaki Bilimsel Gelişmeler Sadece Tedavi İle Kısıtlı Kalmadı. Hastalığın Önlenmesi Konusunda Da Son 5 Yılda Önemli Gelişmeler Oldu. Bilim Kurulumuzla Birlikte Bu Gelişmeleri Titizlikle Takip Ettik Ve Dünyada Çok Az Ülkenin Yapabildiği Evlilik Öncesi Tarama Programını Hayata Geçirdik. Bu Program Hem Yeni Evlenecek Çiftleri Hem De İstemeleri Halinde Bu Uygulama Başlamadan Önce Evlenen Çiftleri Kapsıyor. Bu Taramada Sma Taşıyıcılığı Saptanan Çiftlere Genetik Danışmanlık Ve Sağlıklı Bebek Sahibi Olmalarını Sağlayacak Seçici Gebelik Uygulaması Ücretsiz Olarak Sağlanıyor. Ülkemiz Bunu Dünyada Yapabilen Birkaç Ülkeden Biridir.

İlk İlaç Tedavisinin Hastalarımıza Ulaştırılmasının Ve Verilerinin Takip Edilmesinin Yanı Sıra Sma’da Kullanılmak Üzere Geliştirilen Diğer İlaçlarla İlgili Bilimsel Gelişmeler De Bilim Kurulumuz Vasıtasıyla Yakından Takip Edilmektedir. Bu Bağlamda Nusinersen İle Birlikte Risdiplam Etken Maddeli İlaç Ve Zolgensma İsimli İlaçlarla İlgili Tüm Veriler De İzlenmektedir.

Bu Tedavilerin Üçü De Gen Temelli Tedavilerdir. Her Üç Tedavinin De Birbirlerine Üstünlüğü Gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam Etken Maddeli İlacın Ülkemize Girmesi İçin Gerekli Yasal Prosedürler İlgili Firma Tarafından Tamamlanarak Başvurusu Yapılmıştır. Hastalarımıza Solüsyon Şeklinde Oral Yolla Verme Olanağı Da Sunacak Bu İlaçla İlgili Bilimsel Veriler Değerlendirilmiş, İlgili İlacın Ruhsatlandırılması İçin Son Aşamaya Gelinmiştir. Bilim Kurulumuzca Yapılan Bugünkü Toplantımızda İlacın Ne Şekilde Hazırlanıp, Hastalarımıza Nasıl Ulaştırılacağına Kadar Sağlık Sistemimizin Üzerine Düşen Tüm Detaylar Titizlikle Değerlendirilmiştir. Bu İlaçla İlgili Ruhsat Sürecini Önümüzdeki Günlerde Sonuçlandırmış Olacağız. Bu İlacın Etkinliği Bilinen Nursinersen Tedavisinin Uygulanmasının Güç Olduğu Hastalar İçin Seçenek Olarak Sunulmasına Karar Verilmiştir. Ülke Verileri Arttıkça Bilim Kurulu Tarafından Uygulama Esasları Yeniden Gözden Geçirilecektir.

Ayrıca Hastalarımız İçin Üçüncü Seçenek Olan Zolgensma Tedavisi İle İlgili Tüm Bilimsel Verileri Ve Gelişmeleri Yakından Takip Ediyoruz. Daha Önce De İfade Edildiği Üzere, Bakanlığımız İçin Esas Olan Bilim Kurullarımızın Değerlendirmesi Ve Hastalarımızın Global Aktörlerin Vereceği Zararlardan Korunmasıdır. Bu Anlamda Adı Geçen İlaçla İlgili Gerek Bilimsel Veriler, Gerekse Hastalar Üzerine Uygulamalar Konusunda Ciddi Çekinceler Oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına Esas Teşkil Eden Deneyin Sonuçlarında Tutarsızlıklar Görülerek Bu Verilerin Yer Aldığı Bilimsel Yayın Çok Prestijli Bir Bilimsel Dergiden Kaldırılmak Zorunda Kalmıştır. Etkisiz Olduğu Açıkça Bilinen Solunum Cihazına Bağımlı Tip1 Ve Bazı Tip 2 Hastalar İle Semptomları İlerlemiş Çocuklara, Ailelerinin Hayalleri İle Oynanması Pahasına, Yurt Dışında Bazı Hekimler Tarafından Belli Bazı Ülkelerde İlaç Uygulamaları Yapılmaktadır. Bu Noktada Ülkemizde Doğan Her Sma’lı Bebeğin Etkinliği Bilinen Bir Tedaviyi Aldığını Ve Yapılan Sma Yardım Kampanyalarının Hiçbirisine Sağlık Bakanlığı Olarak Onay Vermediğimizin Bilinmesini İsteriz. Zolgensma Tedavisinin Semptomlu Hastalara Fayda Göstermediği Bilinmektedir. Ancak Semptom Gösteren, Hatta Cihaza Bağlı Ve Tedaviden Hiçbir Fayda Görmeyecek Bu Hastalar İçin Dahi Kampanyalar Yapılmaktadır. Hatta Onayımız Dışında, Bu Tür Kampanyalarla Yurt Dışına Götürülerek Zolgensma Tedavisi Alan Ve Yarar Görmeyince Tekrar Nusinersen Tedavisine Devam Etmek İçin Bakanlığımıza Başvuru Yapılan Çok Sayıda Bebeğimiz Mevcuttur.

Tüm Bu Tabloya Rağmen Hastalarımıza Ek Bir Fayda Sağlayabileceği İhtimalini Göz Ardı Etmemek İçin İlgili Firma Yetkilileri İle Ülkemize İlacın Girişi İçin Yasal Bir Başvuruları Olmamasına Rağmen Görüşülmüş Ve Bilimsel Kanıtları Temin Edilerek Bilim Kurulumuza Bu Veriler Yeniden Sunulmuştur. Bilim Kurulumuzca Yapılan Değerlendirmede Zolgensma İsimli İlaçla Tedavinin Diğer Tedavilere Üstünlüğünü Gösteren Karşılaştırmalı Bir Bilimsel Çalışmanın Halen Bulunmadığı Görülmüştür. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma Tedavisinde Ortaya Çıkan Yan Etkiler Nedeniyle 12 Aydan Büyük Çocuklara Yakın Zamanda Kısıtlama Getirmiştir. Bu Durum Bilim Kurulumuz Tarafından Yakından Takip Edilmektedir. Ancak, Zolgensma İsimli İlacın 0-6 Hafta Yenidoğan Taramasından Gelen Semptomu Olmayan Sma Tip 1 Bebekler Üzerinde Diğer İlaçlara Benzer Etkinliği Olduğunu Gösteren Son 5 Ay İçerisinde Yayınlanan Çalışmalar Bulunmaktadır. Yeni Bir İnceleme Yapılması İçin İlgili Firmadan Gerçek Yaşam Verileri Talep Edilerek Yeni Bir Değerlendirme Yapılmasının Uygun Olacağı Düşünülmüştür. Sma Bilim Kurulumuz En Kısa Sürede Bu Değerlendirmeyi Yapacaktır.

Sma Tedavisinde Dünyada Kullanılan Üç İlaçtan Nursinersen Ülkemizde Ruhsatlandırılmış,

Sma Tedavisinde Dünyada Kullanılan Üç İlaçtan Nursinersen Ülkemizde Ruhsatlandırılmış, Risdiplam Ruhsat Müracaatını Yapmış Ve Son Aşamaya Gelmiştir. Zolgensma İse Ruhsatlandırmaya Esas Hiçbir Girişimde Bulunmamıştır. Tedavinin İzlenebilir Ve Güvenli Uygulaması Açısından Ruhsatlandırma Son Derece Önemlidir.

Sma Hastalarımız Ve Aileleri İçin Gerçekçi Beklentilere Dayalı Sağlık Hizmeti Ve Bakımını, Standart Bakım Kurallarına Uyarak En Üst Düzeyde Sürdürmeyi Hedefliyoruz.

Özellikle Belirtmek İsteriz Ki, Umudun Suiistimaline Şimdiye Kadar İzin Vermediğimiz Gibi Bundan Sonra Da İzin Vermeyeceğiz. Ailelerimizin Umudunun Ticari Amaçlara Alet Edilmesine Rıza Göstermeyeceğiz. Daha Önce Çocuklarımızın Denek Olarak Kullanılmasına İzin Vermeyeceğimizi Beyan Etmiştik. Bu Konumumuzu Koruduğumuzun Bilinmesini İsteriz. Ancak Bilimsel Kanıtla Etkinliği İspat Edilmiş Her Tedavi İçin İse Gereken Kolaylığı Sağlamaya Hazırız.En güncel Uşak haberleri , Uşak haber sitesi olan 64ajans.com yer alır. Güncel Uşak haberleri okumak için web sitemizi takipte kalın. Ayrıca bizlere sosyal medya adreslerimizden ulaşabilirsiniz.